Associação Brasileira dos Parentes, Amigos e Pacientes de Pompe
NOTÍCIAS
Publicações sobre a Doença de Pompe, descobertas, tratamento e outros.
California - abril 2021
Hani Kushlaf, MD, professor associado do Departamento de Neurologia e Medicina de Reabilitação e do Departamento de Patologia e Medicina Laboratorial da UC e investigador principal de um estudo conduzido na UC, apresentará os resultados deste novo tratamento, virtualmente, na Academia Americana de Neurologia em 20 de abril.
A CONITEC - Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS abriu consulta pública para inclusão da Alfa-alglicosidase como terapia de reposição enzimática na Doença de Pompe de início tardio. No ícone laranja ao lado, o RELATÓRIO PARA SOCIEDADE - informações sobre recomendações de incorporação de medicamentos e outras tecnologias no SUS. No ícone azul, o Relatório de Recomendação da CONITEC sobre Alfa-alglicosidase como terapia de reposição enzimática na Doença de Pompe de início tardio.
Abra ou baixe os PDFs:
FILADÉLFIA, 11 de fevereiro de 2021 (GLOBE NEWSWIRE)
Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD), uma empresa global de biotecnologia dedicada a pacientes com foco na descoberta, desenvolvimento e distribuição de novos medicamentos para doenças raras, anunciou hoje os principais resultados de sua Fase 3 PROPEL Pivotal Trial for AT-GAA (cipaglucosidase alfa e miglustat), sua terapia experimental de dois componentes para o tratamento da doença de Pompe de início tardio.
Spark Therapeutics lança ensaios clínicos de terapia genética para a doença de Pompe tardio nos EUA, para serem introduzidos na Europa mais tarde. O primeiro participante foi dosado!
A Sanofi realizou uma sessão científica virtual para apresentar os dados do ensaio COMET de Fase 3 da terapia de reposição enzimática experimental (TRE) com avalglucosidase alfa em pacientes com doença de Pompe de início tardio (LOPD). Link para o artigo completo original, em Inglês:
